Turalio (пексидартиниб) — орфанный препарат для лечения редкой формы рака: теносиновиальной гигантоклеточной опухоли. Гигантоклеточная синовиома встречается крайне редко: ежегодно во всем мире регистрируется не более 50 случаев данной патологии. Локализуется опухоль в синовиальной ткани, которая выстилает внутреннюю поверхность суставной сумки. Наиболее распространенные места поражения — участки тела, где много сухожилий и суставов.
Прогрессирующее узловое новообразование вызывает болезненные ощущения, ограничивает движения, приводит к дисфункции пораженной конечности. Значительно увеличенная в размерах опухоль способна разрушать региональную костную ткань, что в дальнейшем приводит к инвалидности.
По сегодняшний день единственным действенным способом лечения теносиновиальной гигантоклеточной опухоли было хирургическое вмешательство. Но резекция не всегда возможна ввиду сложности расположения новообразования, а после самой операции нередко происходит рецидив. Именно поэтому медикаментозное лечение с использованием пексидартиниба охарактеризовали как мощный терапевтический прорыв.
Turalio (пексидартиниб) разработан японской фармакологическойкомпанией Daiichi Sankyo. На сегодняшний день это первый и пока что единственные препарат, который одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для терапии гигантоклеточной синовиомы. Заявка рассматривалась вне очереди, поскольку результаты клинических исследования показали отличные результаты. В клиническом рандомизированном исследовании, которое проходило в три фазы, приняли участие 120 человек. Ранее пациенты получали лечение в виде хирургического иссечения новообразования, необходимость которого была продиктована тяжестью течения болезни или функциональными ограничениями. Эффективность пексидартиниба доказана общей частотой ответа, который зафиксирован уже на 25-ой неделе лечения:
- частота полного ответа составила 15%
- частота частичного ответа — 23%
У 90% пациентов с частичным ответом эффективность терапии сохранялась на протяжении 6 и более месяцев. У остальных 10% ответ сохранялся в течении года и дольше, что подтверждено результатами мониторинга здоровья. Что касается побочных эффектов, то среди участников зафиксировано повышение холестерина, аланинаминотрансферазы, аспартатаминотрансферазы и лактатдегидрогеназы. Есть единичные случаи потери цвета волос. Тем не менее профиль безопасности Turalio при лечении признан FDA как оптимальный.
На сегодняшний день клинические испытания продолжаются. Рассматриваются варианты комбинированной терапии пексидартиниб в сочетании с другими препаратами для повышения эффективности медикаментозного лечения.
Директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления гематологии и онкологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA Ричард Паздур прокомментировал решение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США следующим образом: «Гигантоклеточная синовиома значительно ухудшает качество жизни человека. Хирургия, как основной способ лечения данной патологии, не дает 100% результата, нередко после резекции опухоль рецидивирует, а часть пациентов по медицинским противопоказаниям не может быть прооперированы. Для большинства людей с данной патологией терапия Turalio — одна из немногих возможностей вернуться к обычному образу жизни.»
