FDA разрешило применение препарата Венетоклакс (Venetoclax) у больных с хроническим лимфолейкозом (ХЛЛ) и делецией короткого плеча 17 хромосомы (del17p), которые ранее уже получали лечение. Управление акцентировало внимание на том, что выявление генетической мутации должно производиться с помощью диагностического теста Vysis CLL FISH.

Венетоклакс стал первым утвержденным FDA препаратом, действие которого направлено против белка BCL-2, поддерживающего рост раковых клеток. У больных с ХЛЛ наблюдается особенно высокий уровень этого белка, что серьезно снижает эффективность борьбы с заболеванием.

«Теперь у пациентов появился новый вариант таргетной терапии, которая может оказаться эффективной даже в тех случаях, когда предыдущее лечение не давало никаких результатов», — заявил Ричард Паздур, глава Центра FDA по оценке и исследованию лекарственных средств.

Венетоклакс (Venetoclax) был исследован у 106 пациентов с ХЛЛ, имевших делецию 17p и прошедших не менее 1 курса стандартной терапии. Участники эксперимента принимали препарат каждый день перорально в течение 5 недель, увеличивая постепенно дозу с 20 до 400 мг/сутки. Результаты показали, что у 80% испытуемых наблюдалась полная или частичная ремиссия рака.

Среди побочных эффектов чаще отмечались повышенная утомляемость, тошнота, диарея, низкий уровней эритроцитов, тромбоцитов и нейтрофилов. Тяжелые осложнения включали пневмонию, аутоиммунные гемолитические анемии и синдром лизиса опухоли.

Согласно инструкции, Венетоклакс запрещено применять одновременно с живыми ослабленными вакцинами.

Ранее FDA предоставило препарату статус «прорыва в терапии», что позволило ускорить процесс его исследования и рассмотрения.

Средство выпускается холдинговой компанией Roche Group совместно с AbbVie.